“在治疗多发性骨髓瘤领域，近年来免疫治疗大量涌现。其中，双特异性抗体、CAR-T以及ADC，是正在重塑整个治疗格局的三大支柱性手段。”同济大学附属上海市第四人民医院血液科主任傅卫军教授日前在接受采访时表示。他进一步指出，近年来免疫治疗的快速发展为多发性骨髓瘤患者带来了里程碑式的治疗突破，其中双特异性抗体已成为复发/难治性多发性骨髓瘤重要且极具前景的治疗手段之一，国内已有多款产品获批上市。
为进一步提升患者对创新药物的可及性，2026年度“沪惠保”已将多款治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体纳入其特定高额药品目录。此举旨在助力疾病全程规范化管理，真正将前沿疗法转化为患者可触达的生存希望。
傅卫军教授坦言：“如今，我们对多发性骨髓瘤的治疗目标已今非昔比。越来越多的患者，即使处于复发阶段，也有机会追求更深层次的缓解，并最终实现生存时间的显著延长。这正是治疗理念与时俱进的最佳注脚。”
创新药涌现，大幅改善患者预后
双特异性抗体目前已成为复发/难治性多发性骨髓瘤治疗的重要手段。其独特的作用机制在于：一端特异性结合肿瘤细胞表面抗原，另一端激活并扩增T细胞，主动将T细胞拉近至肿瘤周围，使其释放细胞毒性物质精准杀伤肿瘤细胞。
傅卫军教授形象地比喻道，双特异性抗体好比是交给体内T细胞的一把“长矛”，使其能够定向消灭肿瘤细胞。该药属于即用型制剂，被誉为“货架上的现货产品”，上午完成临床决策，下午即可启动治疗，大幅缩短等待时间，尤其适合病情紧急的患者。此外，相较于CAR-T疗法需一次性投入近百万元、一旦无效则成本无法收回，双特异性抗体还提供了独特的“试错空间”：起始阶段采用较小剂量、较短周期时，疗效判断较快。若效果不彰，可及时终止治疗，实际花费仅限于初期少量用药，从而有效避免医疗资源的浪费。
在不良反应方面，感染和口腔黏膜毒性所致的味觉障碍是双特异性抗体常见的不良反应之一。傅卫军教授指出，临床上需常规开展病毒和肺孢子菌的预防性治疗，并对免疫球蛋白水平偏低的患者定期补充丙种球蛋白；同时坚持个体化给药，在保障疗效的前提下适当延长给药间隔、酌情调整剂量，以尽可能降低感染风险。
自双特异性抗体在中国及全球多国上市以来，显著改善了复发/难治性患者的预后。傅卫军教授进一步援引循证数据指出，早期在那些“无药可用”的复发/难治性患者中，单用BCMA靶向的双特异性抗体，仍可获得约60%～80%的有效率，其中完全缓解率可达40%～60%，无进展生存时间延长至十几个月。“在中国患者中，我们开展的研究数据甚至显示无进展生存期达到了约25.1个月，这在过去几乎不可想象，彻底颠覆了既往几乎所有治疗手段的疗效水平。”
新的临床试验进一步印证了这一优势。今年公布的多项大型全球多中心临床试验均有大量中国患者参与。这些研究将双特异性抗体联合方案与目前指南推荐的标准治疗进行头对头比较，结果显示，双特异性抗体在几乎所有评价指标上均展现出“碾压式”的优效性。与标准治疗相比，双特异性抗体能够将患者的疾病进展或死亡风险降低约70%至80%。
保障覆盖加码，治疗方案有望逐步前移
随着多发性骨髓瘤可选药物日益丰富，临床关注重点正逐渐转向如何实现“功能性治愈”，即在不影响患者预期寿命的前提下，通过长期精细化管理，使患者虽在生物学上尚未完全根除病灶，但功能状态已接近健康同龄人。这一目标催生了长期慢病管理的理念。而在慢病管理的延长过程中，维持治疗阶段的药物总费用可能进一步攀升，国家政策的兜底保障，将为更多患者实现功能性治愈提供现实基础。
“目前，多发性骨髓瘤的中位生存时间在国外约为10年以上，国内约在7～8年至10年之间。随着新治疗手段的不断推进，我们有理由相信，只要患者能够接受规范化治疗，生存期完全有望达到十几年甚至更长。”傅卫军教授表示，“既往数据显示，治疗线数越靠后，患者生存获益通常越低。但创新药物的出现，即便应用于末线，其疗效仍可能优于传统前线方案。因此，若能将双特异性抗体等新型疗法的应用时机逐步前移，患者无疑将获得更大的生存获益。”
在此背景下，“沪惠保2026版”进一步扩大特药保障范围，国内特药目录已增补至50种，多款多发性骨髓瘤创新药物被纳入保障体系。
“这直接降低了患者的支付门槛，使更多合适的患者不再因费用问题错失治疗机会。”傅卫军教授结合临床观察指出，“沪惠保”在现实操作层面确实缓解了患者的经济压力，也同步拓宽了医生的治疗选择空间。“我们期望能够真正打通前沿创新药物‘从有药可用’到‘有病可治’的最后一公里，为患者带来实实在在的生存获益，这一点至关重要。”
需要特别强调的是，“慢病管理”不等于“慢吞吞地管理”，其核心在于规范化与系统化——让患者在门诊接受规律随访和维持治疗，在疾病早期进展时即可被及时发现，真正步入慢病管理的节奏。傅卫军教授指出，在骨髓瘤的全程诊疗中，不仅要着力控制疾病本身，还必须高度重视长期治疗所带来的毒副反应管理。“我们常说，不仅要让患者‘活得长’，更要‘活得好’。这正是慢病管理的深层要义。”
实现早发现、早诊断、早治疗
总体而言，多发性骨髓瘤在血液肿瘤领域中的诊疗水平发展迅速，但从临床实践角度来看，仍面临诸多现实挑战。
在傅卫军教授看来，首要难题在于患者的早诊早治。不少老年患者出现腰痛、背痛时，往往归咎于“年纪大了”，认为这是正常现象。事实上，许多患者就诊时已表现出严重贫血、肾功能不全或病理性骨折，这类情况占相当大比例。更值得关注的是，部分患者首诊科室并非血液科，甚至有人直接前往骨科接受手术，术后病理确诊后才转至血液科。傅卫军教授强调，加强患者教育、推动相关科室的多学科协作诊疗至关重要。只有在疾病早期，患者仅伴有轻微贫血、肾功能尚未受损、骨骼未发生骨折时，及时发现并干预，患者“底子”更好，后续治疗效果和生活质量也将显著提升。早诊早治，对于需要治疗的患者尽早给予干预，是改善整体预后和生活质量的关键环节。
在早期筛查方面，国内外研究均表明，多发性骨髓瘤患者确诊前的七到八年，血液中即可检测出M蛋白（单克隆免疫球蛋白）。傅卫军教授呼吁：“我们一直建议，60岁以上的老年人在常规体检中增加M蛋白检测项目，费用仅需约50元，就能更早地发现血液中是否存在M蛋白。”
当然，检出M蛋白并不必然意味着会进展为骨髓瘤。数据显示，M蛋白血症患者在10年内约有10%会发展为骨髓瘤，20年则约为20%。傅卫军教授建议，若体检发现M蛋白，应给予关注并定期监测，每年进行一次常规体检即可。即便后续出现疾病进展，诊断时也往往处于极早期阶段。“我们希望通过更广泛、更深入的科普宣传，帮助更多人真正实现早发现、早诊断、早治疗，为迈向功能性治愈打下坚实基础。”
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